Перша в світі генна терапія усунула втрату пам'яті при Альцгеймере

Вчені з Австралії зробили захоплюючий прорив у дослідженні хвороби Альцгеймера, продемонструвавши те, що вони описують як перший підхід на основі генної терапії для лікування поширених форм захворювання. За допомогою експериментів на мишах команда змогла показати, як активація ключового ферменту в мозку може запобігти втраті пам'яті, пов'язану з поширеними формами хвороби Альцгеймера, і навіть повернути її назад.

Дослідження проводилося в Університеті Маккуорі, де дослідники деменції і брати Ларс і Арне Іттнер досліджували роль ключового ферменту в мозку, званого p38gamma. В ході попередніх досліджень брати показали, що, активуючи цей фермент у мишей з розвиненою деменцією, вони можуть модифікувати білок, запобігає розвиток симптомів Альцгеймера.

Прагнучи спиратися на це, вчені провели експерименти на мишах з прогресуючою хворобою Альцгеймера, щоб побачити не тільки те, як зниження когнітивних функцій можна сповільнити, але і те, як функція цього захисного ферменту може бути відновлена до нормального рівня для ще більшої користі.

"На жаль, природна захисна ферментативна активність в мозку втрачається по мірі просування по шляху хвороби Альцгеймера - чим більше пам'яті ви втрачаєте, тим більше ви втрачаєте і цей природний захисний ефект", - каже Ларс Іттнер.

Дослідники виявили, що, вводячи генетичний матеріал, вони могли активувати фермент р38-гамма таким чином, щоб не тільки зупинити зниження пам'яті у мишей, але і активно поліпшити їх пам'ять, незважаючи на прогресуючу природу їх хвороби.

"Ми були повністю здивовані", - каже Ларс Іттнер. "Вони насправді відновили свою функцію пам'яті і повернули здатність вчитися. Отже, через два місяці після того, як ми лікували мишей в дуже старому віці, ці миші несподівано вели себе як їх нормальні брати і сестри. Ми були дійсно в захваті. Там немає порівнянної терапії і ніякий інший генної терапії".

Незважаючи на те, що це захоплююче заняття, багато що ще належить перевірити, перш ніж ми побачимо, що цей вид терапії вступає в клінічну практику. В даний час ведеться робота з визначення найкращого шляху до клінічних випробувань, після чого команда буде стежити за комерціалізацією, можливо, через 5-10 років. Потенціал цієї техніки може не обмежуватися хворобою Альцгеймера, і команда сподівається, що вона виявиться корисною для лікування інших захворювань, пов'язаних з деменцією, таких як лобово-скронева деменція, яка зазвичай вражає молодих людей у віці від 40 до 65 років.

"Мозок - це чорний ящик, і в деякі дні нам щастить і ми дізнаємося, як він функціонує, і ми дізнаємося, що можемо втручатися в механізм цього чорного ящика", - говорить Арне Іттнер. "Тепер у нас є детальне розуміння механізмів, задіяних аж до амінокислот, що є просто безпрецедентним".

Документ з докладним описом відкриття буде опублікований в журналі Acta Neuropathologica у вересні.

Нагадаємо, раніше повідомлялося, що в мозку людей похилого віку з хворобою альцгеймера знайшли нові нервові клітини.

Хочете знати важливі та актуальні новини раніше за всіх? Підписуйтесь на Bigmir)net на Facebook і Telegram.

Категория: Технологии